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Vertex与CRISPR终止T1D干细胞疗法合作协议将于下月生效

双赢彩票 2024-01-29

  CRISPR Therapeutics表示,ViaCyte 已决定退出 CTX211 的共同开发和共同商业化协议。CTX211()是一种同种异体、基因编辑、免疫逃避、干细胞衍生的候选产品,可移植到患者体内的设备中,旨在以葡萄糖依赖性方式生产胰岛素。

  根据选择退出条款,正在进行的合作资产现在将由CRISPR Therapeutics全资拥有,但需向 ViaCyte 支付未来销售的特许权使用费。退出协议将于 2 月初生效。

  Vertex 表示,相信其 VX-880 和 VX-264 糖尿病项目以及研究阶段的低免疫项目为开发 1 型糖尿病疗法提供了最佳机会Vertex与CRISPR终止T1D干细胞疗法合作协议将于下月生效。

  CRISPR Therapeutics于 2021 年与 ViaCyte 合作。双方将 CRISPR Therapeutics 的基因编辑技术与 ViaCyte 从干细胞生成胰腺谱系细胞的能力结合起来。CRISPR Therapeutics 旨在通过编辑创造出逃避免疫系统的 β 细胞,从而使糖尿病患者能够接受产生胰岛素的细胞,而无需长期免疫抑制以避免排斥。

  目前,CTX211仍在继续进行针对 1 型糖尿病的 I 期试验,CRISPR Therapeutics在一份声明中表示,将继续“开发不需要长期免疫抑制的 β 细胞替代产品”。

  据CRISPR Therapeutics网站称,该公司还在研究另一种 1 型糖尿病候选药物,称其为一种“无设备方法”,用于未封装的干细胞衍生的 β 细胞替代疗法。它仍处于早期研究阶段。

  值得注意的是,除了与 ViaCyte 的合作之外,Vertex 继续拥有CRISPR Therapeutics的某些 CRISPR/Cas9 技术的非独家权利,以加速开发潜在的 T1D 细胞疗法。作为该许可协议的一部分,Vertex 在 2023 年向 CRISPR Therapeutics 支付了 1.7 亿美元的预付款和里程碑付款,而 CRISPR Therapeutics 仍有资格获得额外的 1.6 亿美元的研发里程碑付款,并将获得该协议产生的任何未来产品的特许权使用费。

  CRISPR Therapeutics宣布 ViaCyte 退出协议的前一天,Vertex 宣布在两名患者死亡后暂停 VX-880(其治疗 1 型糖尿病的胰岛细胞疗法)的 I/II 期研究。Vertex 补充说,死亡与治疗无关,但由于全球监管机构和独立数据监测委员会审查数据,该研究将继续搁置。

  VX-880 是另一种干细胞衍生候选药物,至少有 14 名患者已接受治疗。周日,Vertex 表示,该研究 A 部分和 B 部分的患者几乎全部不需要胰岛素治疗。这次暂停是 VX-880 自 FDA 于 2022 年暂停临床试验(两个月后解除)以来面临的第二次暂停。